全球生物制药。该公司专注于罕见病转化疗法的研究、开发和商业化。该公司拥有一个药物组合,其中包括三种获批药物和八种资产的管线,针对尚未满足需求的罕见病适应症。这些包括亨特综合征和其他溶酶体贮积症、阵发性睡眠性血红蛋白尿和其他补体介导的疾病、血友病A、代谢性疾病、罕见胆汁淤积性肝病和神经肌肉疾病。其管线包括Hunterase、Livmarli、CAN106和CAN103。Hunterase是一种酶替代疗法,用于治疗II型粘多糖贮积症(MPSII),也称为亨特综合征。Livmarli是一种口服、吸收率极低、可逆性的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂,正在开发中,用于治疗罕见的胆汁淤积性肝病,包括Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症。